Бебе на една годинка от Великобритания, за живота, на което лекарите не давали никаква надежда, стана първото в света, излекувано от левкемия, благодарение на терапия с генно модифицирани имунни клетки.

Лейла Ричардс е родена здрава, 3.460 кг, през юни миналата година, а три месеца по-късно развива сърцебиене, започва да избягва млякото и плаче повече от обичайното. Лекарите не подозират нищо повече от стомашен вирус, но кръвните й изследвания показват, че има остра лимфобластна левкемия (ALL).

Семейството е изпратен в GOSH (Great Ormond Street Hospital) в Лондон с линейка и Лейла влиза в интензивното отделение с това, което лекарите описват като най-агресивната форма на ALL, която са виждали. Sujith Samarasinghe, един от лекарите, които се грижат за нея, казва, че въпреки по принцип високите шансовете за лечение на заболяването, само около 25% от децата оцеляват най-агресивните форми. Лейла започва химиотерапия на следващия ден и след това претърпява костно-мозъчна трансплантация, за да се заменят повредените й кръвни клетки.

Въпреки няколкото серии на интензивна химиотерапия, Лейла все още има клетки левкемия в тялото си, когато се извършва трансплантацията, и седем седмици по-късно болестта се завръща. Скоро след това, лекарите казват на семейството, че няма друго лечение, което би могло да излекува Лейла и предлагат палиативни грижи. Но родителите на Лейла, Лиса и Ашли, настояват лекарите да продължат да опитват.

"Ние не искахме да приемем палиативните грижи и да се откажем от дъщеря ни, така че помолихме лекарите да опитат всичко, за да я спасят, дори това никога да не е опитвано преди", казва Лиса.

Болницата работи по експериментално клетъчно-базирано лечение на левкемия. Изследователи от Университетския колеж в Лондон (UCL) показаха миналата година, и отново през май, че модифицираните клетки имат антираков ефект, но това било тествано само върху мишки с левкемия. Те имали един флакон от клетките, за да дадат на Лейла, но за да продължат се нуждаели от одобрение от комисията по етика при спешни случаи и информирано съгласие от родителите й. Лекарите обясняват, че няма гаранция, че ще работи, дори да получат одобрение.

"Беше страшно да се мисли, че лечението никога не е било използвано при хора преди, но дори и с рисковете, нямахме никакво съмнение, че искаме да опитаме лечението. Тя беше болна и изпитваше ужасна болка, така че трябваше да се направи нещо", казва Ашли.

Комисията по етика, одобрява лечението, и Лейла получава преливане на 1 мл от генно-проектираните имунни клетки. Инфузията отнема 10 минути. "Мислехме, че малкото количество от течността в спринцовката не е достатъчно и попитахме "какво ще постигне това, когато значително количество химиотерапия не проработи?", казва Ашли.

Клетките идват от замразени дарителски Т-клетки, или бели кръвни телца, които играят централна роля за човешкия имунитет. Чрез техника за редактиране на гени, се изрязват специфични гени, което кара Т-клетките да се държат по два специфични начина – първо да станат "невидими" за мощно лекарство срещу левкемия, което обичайно ги унищожава, и второ да се програмират и да се насочат единствено към раковите клетки и да се борят с тях.

Ако лечението поработеше, лекарите очакваха Лейла да получи обрив в рамките на една или две седмици след инфузията. Но две седмици минават и обрив не се е появил. Точно когато персоналът се готвел да изпрати Лейла вкъщи, обривът се появява: знак, че клетките дават ефект.

Седмици по-късно, Лиса прибира голямата им дъщеря от училище, когато Ашли й се обажда да й каже, че консултантите са се свързали с него и я моли да седне. "Мислех, че е лоша новина", казва Лиса. "Но след това той каза "проработило е" и от очите ми потекоха сълзи на щастие."

Два месеца по-късно Лейла все още е свободна от левкемията, което позволява на лекарите да й направят втора трансплантация на костен мозък, за да заменят цялата й кръв и имунна система, които са били заличени при лечението. Един месец по-късно, тя е достатъчно добре, за да се прибере вкъщи.

Paul Veys, директор по трансплантация на костен мозък в GOSH, заявява: "Тъй като за първи път прилагаме терапията, не знаехме, дали или кога тя ще даде резултат, така че сме на седмото небе от щастие от успеха. Левкемията й беше толкова агресивна, че случилото се е почти чудо." Един друг пациент вече се подлага на лечението под грижите на различен медицински екип.

Терапията може да бъде подходяща за 5 до 10 деца с остра лимфобластна левкемия във Великобритания всяка година. Но лекарите имат желание да я променят за справяне и с други заболявания на кръвта и различни видове рак.

Клинични изпитвания на клетките, финансирани от френската биофармацевтична компания, Cellectis, се предвижда да започнат в началото на 2016 г. "Ако се репликира, би могло да представлява огромна крачка напред в лечението на левкемия и други ракови заболявания", казва Waseem Qasim, професор по клетъчна и генна терапия в Институтa по детско здраве към Университетския колеж в Лондон (UCL ) и консултант имунолог в GOSH.

Д-р Alan Worsley от Cancer Research UK каза: "Това, че Лейла се справя добре досега, е страхотна новина."

"Реинженеринга на имунни клетки на пациента, така че да таргетират рак даде истинска надежда при малък брой пациенти с левкемия. Това проучване е адаптирало лечението, така че да бъде по-лесно приложимо, и сега ние трябва да видим дали този нов подход е ефективен. Намирането на начин да го направим ефективно при други видове рак е следващото голямо предизвикателство."

Оригинална статия: Baby girl is first in the world to be treated with 'designer immune cells'